Um estudo sobre edição genética em humanos vivos proposto pela Universidade de Pennsylvania em 2016pode em breve começar seu período de testes. De acordo com a universidade, o estudo, que será o primeiro teste clínico de edição genética realizado em território estadunidense, está se preparando para recrutar voluntários, e os testes podem começar a qualquer momento.

O estudo em questão realizará modificações em células do sistema imunológico de pacientes com um dentre três tipos de câncer: melanomas, sarcomas ou mielomas. Um porta-voz da escola de medicina da universidade confirmou ao Gizmodo que as preparações para os testes estão em fase final e que eles devem começar em breve, mas não soube dar um cronograma mais preciso. Modificar para melhorar

Segundo o MIT Tech Review, o estudo modificará geneticamente as células T do sistema imunológico dos pacientes para torná-las melhores em combater o câncer. As células T são como se fossem os "soldados" do sistema imunológico: são elas que combatem as ameaças à saúde do organismo. Para "melhorá-las", os pesquisadores vão modificar dois genes nelas.

Um desses genes é o responsável pela produção de uma molécula chamada PD-1. As células cancerígenas acabam se beneficiando dessa molécula para "se esconder" do sistema imunológico. Se as células T não produzirem a PD-1, as células cancerígenas não conseguem se esconder dessa maneira, o que torna o sistema imunológico mais eficaz em combater a doença.

Também será removido das células T um gene que cria o receptor normalmente usado por elas para detectar perigos, como germes ou tecidos doentes. No lugar dele será inserido outro gene, modificado em laboratório, que torna as células mais precisas na hora de detectar tumores dos três tipos envolvidos no estudo

Ex vivo

Primeiro, os cientistas removerão praticamente todas as células do sistema imunológico dos pacientes. Em seguida, eles usarão o programa de edição genética CRISPR para modificá-las em laboratório. Uma vez feita a alteração, as células modificadas serão recolocadas no organismo dos pacientes, o que deve fazer com que eles reajam melhor aos seus tumores. 

Essa forma de tratamento fora do corpo recebe o nome de "terapia genética ex vivo" (o "ex vivo" significa "fora do corpo vivo" em latim). Pode parecer arriscado deixar o paciente sem sistema imunológico, ainda que por um período relativamente breve. No entanto, esse método é menos arriscado do que misturar as células modificadas com as células "originais" do paciente, pois nesse caso podem ocorrer reações: o sistema imunológico pode tratar as células novas como se fossem uma doença, agravando ainda mais o quadro.

A maior parte de tratamentos envolvendo edição genética é feita dessa maneira por esse motivo. Embora os EUA já tenham liberado algumas terapias desse tipo, o estudo da Universidade de Pennsylvania será o primeiro estudo envolvendo essa técnica a ser realizado no país. A edição genética é vista como uma das principais apostas da área da saúde, e pode ser fundamental na cura de doenças graves como o câncer - além de alimentar a ideia de "bebes sob encomenda".